中国商报(记者 马嘉)细胞与基因治疗(CGT)药物价格昂贵(如一针高达百万元的Car-T),令不少患者望而却步。“如果把CGT药物比作探索人体的火箭,递送载体就是决定它能否安全、精准抵达目的地的关键推进器——它直接决定了疗法的‘生死’。”8月1日,在剂泰科技D轮融资发布会上,创始人兼CEO赖才达在接受中国商报记者采访时,用形象的比喻形容CGT的核心挑战。
面对动辄百万元级别的天价治疗费用,赖才达认为,降低成本的“钥匙”,正藏在递送技术的突破之中。
剂泰科技创始人兼CEO赖才达。(图片由受访者提供)
降成本:优化“递送”,精打细算每一环
面对CGT药物高昂定价的症结,赖才达认为,递送环节(如病毒载体、脂质纳米颗粒LNP等)占据了生产成本的巨大比重,其效率与精准度更是决定疗效与安全性的核心。
公开资料显示,剂泰科技成立于2020年,由美国工程院院士陈红敏、MIT科学家赖才达与王文首联合创立,定位为“AI驱动纳米材料创新的生物科技公司”。通过构建超大规模脂质库与首创“脂质语言大模型”,剂泰科技是少数实现八大器官/组织(肝、肺、肌肉、心脏、脑、免疫器官、肿瘤等)的精准靶向递送能力的企业之一,将原本数年的材料开发周期大幅缩短。这一技术为肿瘤、神经退行性疾病、自身免疫病等提供了全新成药路径。
在发布会上,剂泰科技Open CGT技术平台揭牌。资料显示,剂泰科技Open CGT技术平台旨在聚焦精准药物递送的行业痛点,降低开发门槛与成本,孵化并赋能突破性CGT疗法的研发及临床转化。
“Open CGT平台的发力点,正是通过技术创新,在递送载体的设计、生产和筛选上实现‘精打细算’。”赖才达表示,“比如,利用AI驱动的计算平台,对载体结构进行高通量虚拟筛选与理性设计,力求用更低的剂量实现更精准、更高效的靶向递送,从源头上减少昂贵载体的用量。递送效率每提升一点,毒性风险每降低一点,最终到达患者的有效药物成本就能减少一点。我们相信,通过这些技术路径的系统性优化,有望显著降低CGT药物的总体制备成本,最终惠及患者。”
目前,Open CGT平台也被认为是北京发展生物医药“新质生产力”的核心载体。《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》中提出“2027年培育20家以上CGT前沿技术企业”的目标。目前,剂泰科技累计融资超3亿美元,2025年8月4日完成4亿元D轮融资正是由北京市医药健康产业投资基金(总规模200亿元)与北京市大兴区政府联合领投的。
破孤岛:从“独行”到“结盟”,共建数据基石
CGT研发高度依赖数据驱动,但国内企业普遍存在数据孤立、难以共享的痛点,严重制约了AI模型训练和行业整体进步。Open CGT平台作为数据密集型平台,如何应对合作方数据披露意愿低的挑战?
赖才达坦言,这确实是行业初期面临的普遍难题。“在初期沟通中,部分企业对数据共享存在顾虑完全可以理解。我们的策略是建立信任、寻求共赢,并主动迈出第一步。”
“这是一项需要全行业,包括监管机构共同参与构建的基础设施。”赖才达强调,“我们也希望与相关监管部门、其他企业沟通,探讨在符合法规和保障安全的前提下,如何共同推动建立行业级的数据收集、标准化和有限度共享的机制或平台。这不仅能加速安全有效的CGT产品开发,更能为监管科学提供更强大的真实世界数据支撑,最终实现患者、企业、监管的多方共赢。”
赖才达表示,Open CGT平台的推出也是剂泰科技践行开放创新理念的关键一步。降低CGT门槛,打破数据壁垒,绝非一企之力可成。他呼吁更多行业伙伴、研究机构和监管部门携手,共同投入这一构建精准递送新生态、降低救命药成本的征程中。“只有当技术突破、数据共享与制度保障形成合力时,CGT疗法才能真正从‘天价’走向‘可及’,让更多患者受益。”
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